La investigación en enfermedades poco frecuentes o raras –aquellas que afectan sólo a una de cada 2.000 personas- vivió un punto de inflexión en el año 2000. En esa fecha, la Unión Europea adoptó el Reglamento sobre medicamentos huérfanos, que estableció incentivos para la investigación, el desarrollo y la comercialización de tratamientos para estas patologías que en Europa padecen 30 millones de personas. La norma, producto del diálogo entre autoridades e industria farmacéutica y que fomenta la colaboración público-privada, estimuló el trabajo de las compañías farmacéuticas en este campo. Los frutos empezaron a llegar: si en ese año 2000 apenas existían 8 tratamientos para el conjunto de las enfermedades raras, hoy los tratamientos disponibles se han multiplicado por 20 y ya son 169, lo que permite tratar cerca de 90 patologías.
Antes de la entrada en vigor de esta normativa, la investigación en esta área era limitada y con escaso éxito. Ahora, el ritmo de aprobaciones es de 9 medicamentos al año, alrededor del 25% de los nuevos fármacos que aprueba cada año la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Y es que la I+D de nuevos medicamentos implica un alto riesgo y grandes inversiones, y en el caso de las enfermedades poco frecuentes se suma el escaso número de pacientes afectados por cada patología, lo que hace aún más complicada la labor de investigación y la obtención de un retorno a esa cuantiosa inversión.
El Reglamento europeo prevé, entre otras medidas de estímulo, mayor agilidad en el proceso de aprobación, un protocolo de asistencia y asesoramiento específico por parte de la Agencia y ayudas financieras para la realización de ensayos clínicos, además de un periodo de exclusividad en el mercado tras la aprobación del nuevo medicamento (10 años; 12 si el fármaco se autoriza para uso pediátrico).
El Reglamento europeo prevé, entre otras medidas de estímulo, mayor agilidad en el proceso de aprobación, un protocolo de asistencia y asesoramiento específico por parte de la Agencia y ayudas financieras para la realización de ensayos clínicos, además de un periodo de exclusividad en el mercado tras la aprobación del nuevo medicamento (10 años; 12 si el fármaco se autoriza para uso pediátrico).
“Europa se ha beneficiado enormemente de la adopción de este marco regulatorio para fármacos huérfanos y los incentivos específicos que estableció. Esto se refleja cuando vemos, por ejemplo, el número de profesionales que los laboratorios dedican a investigar y desarrollar estos medicamentos, que pasó de 2.000 a 5.000 en menos de una década tras la aprobación del citado Reglamento”, destaca Iciar Sanz de Madrid, directora del Departamento Internacional de Farmaindustria. “Este impulso ha tenido un claro reflejo en la etapa de investigación. El número de ensayos clínicos centrados en enfermedades raras aumentó en un 88% entre 2006 y 2016 sólo en la Unión Europea, lo que ha supuesto que en este periodo hasta 2.121 nuevos medicamentos hayan sido designados como huérfanos en su etapa de desarrollo”.
