Los resultados del ensayo clínico internacional CELIA, presentados durante la Alzheimer's Association International Conference (AAIC), apuntan al potencial de una nueva estrategia terapéutica dirigida contra la proteína tau, una de las alteraciones cerebrales más estrechamente relacionadas con la progresión del deterioro cognitivo.
El estudio, impulsado por Biogen y con la participación de Ace Alzheimer Center Barcelona, ha evaluado la terapia experimental diranersen (BIIB080) en personas con deterioro cognitivo leve o Alzheimer en fase inicial. Aunque el ensayo no alcanzó su objetivo principal, los investigadores observaron una reducción significativa y sostenida de la proteína tau, junto con señales de una ralentización del deterioro cognitivo y funcional, especialmente en las personas que recibieron la dosis más baja del tratamiento.
Estos resultados representan uno de los avances más relevantes de los últimos años en el desarrollo de terapias dirigidas contra la proteína tau, una estrategia diferente a la de los tratamientos actualmente aprobados, centrados principalmente en la eliminación de la proteína beta amiloide.
Una nueva estrategia para una enfermedad compleja
El Alzheimer es una enfermedad multifactorial caracterizada por la acumulación anómala de distintas proteínas en el cerebro. En las últimas décadas, gran parte del desarrollo farmacológico se ha centrado en la proteína beta amiloide. Sin embargo, numerosos estudios han demostrado que la acumulación de proteína tau mantiene una relación especialmente estrecha con la progresión de los síntomas y el deterioro cognitivo.
Diranersen actúa precisamente sobre este mecanismo. Se trata de una terapia experimental diseñada para reducir la producción de proteína tau en el cerebro, con el objetivo de frenar el proceso neurodegenerativo asociado a la enfermedad.
Los resultados presentados muestran, además de una reducción mantenida de los niveles de tau, señales de beneficio clínico en distintos indicadores de evolución de la enfermedad. El perfil de seguridad fue, en términos generales, consistente con estudios previos, aunque los investigadores señalan que será necesario seguir evaluando la seguridad y eficacia del tratamiento en futuras fases de desarrollo clínico.
Ace Alzheimer Center Barcelona ha sido uno de los 138 centros internacionales que han participado en el ensayo CELIA, que ha reclutado un total de 416 participantes, según los datos oficiales publicados por ClinicalTrials.gov y Biogen. Mientras que la media de inclusión se situó en torno a tres personas por centro, el equipo de Ace incorporó a ocho participantes, reflejando la experiencia y capacidad del centro para desarrollar ensayos clínicos de alta complejidad en fases iniciales del Alzheimer.
Los ensayos clínicos en esta enfermedad requieren una selección muy precisa de los participantes, la realización de pruebas diagnósticas avanzadas y un seguimiento continuado durante varios años, lo que convierte el reclutamiento en uno de los principales desafíos de este tipo de investigaciones.
"Cada ensayo clínico supone una oportunidad para seguir avanzando hacia tratamientos más eficaces para las personas con Alzheimer. Participar en estudios internacionales como CELIA permite que nuestros pacientes puedan acceder de forma temprana a terapias innovadoras y que, al mismo tiempo, contribuyan al conocimiento científico que marcará el futuro del abordaje de la enfermedad", destaca Xavier Morató, director adjunto de la Unidad de Ensayos Clínicos de Ace.
Un paso más hacia tratamientos que modifiquen la enfermedad
Aunque diranersen todavía deberá superar nuevas fases de investigación antes de poder llegar a la práctica clínica, los resultados de CELIA consolidan la proteína tau como una de las dianas terapéuticas más prometedoras en la investigación del Alzheimer.
Biogen ha anunciado que continuará el desarrollo clínico del tratamiento en colaboración con las agencias reguladoras, mientras que Ace ya participa en nuevos estudios que exploran terapias similares con vías de administración menos invasivas para los pacientes.
"La investigación en Alzheimer avanza gracias a la suma de pequeños y grandes pasos. Este estudio no supone el final del camino, pero sí aporta una evidencia muy relevante de que actuar sobre la proteína tau puede convertirse en una estrategia complementaria para modificar la evolución de la enfermedad. Es una noticia esperanzadora para la comunidad científica y para las personas afectadas, aunque todavía debemos ser prudentes hasta disponer de nuevos resultados", añade la Dra. Mercè Boada, directora médica y cofundadora de Ace.
