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Alnylam recibe la aprobación de Lumasiran en la Unión Europea para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 en todos los grupos de edad

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), la empresa líder en terapias de ARNi (ARN de interferencia), anunció hoy que la Comisión Europea (CE) ha otorgado la autorización de comercialización de Lumasiran, un agente terapéutico de ARNi, para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1 por sus siglas en inglés) en todos los grupos de edad.

La hiperoxaluria primaria tipo 1 es una enfermedad huérfana ultraminoritaria caracterizada por una producción excesiva de oxalato, que puede provocar enfermedad renal en etapa terminal (ESRD por sus siglas en inglés) potencialmente mortal y otras complicaciones sistémicas. La heterogeneidad en la manifestación de la enfermedad a menudo contribuye a retrasos en el diagnóstico, particularmente en pacientes adultos, con una mediana de tiempo desde el inicio de los síntomas hasta el diagnóstico de aproximadamente seis años. La hiperoxaluria primaria tipo 1 no tratada conduce a un daño renal progresivo; los pacientes con enfermedad renal avanzada requieren diálisis intensiva para ayudar a filtrar los productos de desecho, incluido el oxalato, hasta que puedan y sean candidatos a recibir un trasplante de hígado - riñón dual o secuencial, un procedimiento invasivo asociado con un alto riesgo de morbilidad y mortalidad, e inmunosupresión de por vida.

“Hasta ahora, no había opciones de tratamiento aprobadas para esta enfermedad en Europa, por lo que este es un hito que puede cambiar la vida de las personas diagnosticadas con esta enfermedad debilitante ultraminoritaria, muchas de ellas bebés, niños, y sus familias. Lumasiran abordará la necesidad no cubierta urgente que existe para los pacientes con hiperoxaluria primaria tipo 1 y su aprobación hoy marca nuestro compromiso continuo hacia las comunidades de pacientes con enfermedades raras”, señala John Maraganore, director ejecutivo de Alnylam Pharmaceuticals. “Alnylan ha conseguido en sólo seis años pasar de la identificación de la molécula a la aprobación por las entidades regulatorias. Continuaremos con el mismo sentido de urgencia con las autoridades nacionales para que Lumasiran sea accesible a los pacientes lo antes posible”.

Lumasiran es un ARNi pequeño (ARNip) bicatenario que reduce los niveles de la enzima glicolato oxidasa (GO) al dirigirse al ARNm del gen hidroxiácido oxidasa 1 (HAO1) en los hepatocitos a través del proceso natural de interferencia de ARN. Al degradar el ARNm de HAO1 y reducir la síntesis de GO, Lumasiran detiene la producción de oxalato, el metabolito tóxico que contribuye directamente a las manifestaciones clínicas de esta patología.

“La hiperoxaluria primaria tipo 1 afecta a pacientes de todas las edades. Es particularmente devastadora cuando los bebés nacen con la afección y desarrollan insuficiencia renal en los primeros meses de vida. Los pacientes con esta patología desarrollan cálculos renales por la sobreproducción de oxalato, y en muchos de ellos se observa una disminución progresiva de la función renal que, en última instancia, puede conducir a una enfermedad renal en etapa terminal potencialmente mortal. Hasta hace poco, las únicas opciones de tratamiento disponibles eran el trasplante combinado de hígado y riñón, con vitamina B6, que ralentizaba la insuficiencia renal en un número limitado de pacientes respondedores a ésta, indica Sally-Anne Hulton, nefróloga pediátrica consultora, NHS Trust del Hospital de Mujeres y Niños de Birmingham, Reino Unido. “Por primera vez, Lumasiran nos brinda a quienes tratamos a niños y adultos con hiperoxaluria primaria tipo 1 una nueva opción terapéutica para abordar la causa subyacente de esta enfermedad y prevenir la producción de oxalato. Los datos muestran reducciones significativas y sostenidas de oxalato urinario y plasmático con un buen perfil de seguridad y tolerabilidad, lo que nos brinda la esperanza de mejorar la atención de estos pacientes”.

“De acuerdo con nuestra filosofía de acceso del medicamento a pacientes, Alnylam se compromete a ser tan innovadora científicamente como sea posible”, destaca Brendan Martin, director interino para Alnylam Europa y Canadá. “Si bien la capacidad de llegar a acuerdos innovadores varía según el país y las regulaciones locales, tenemos la intención de trabajar con las autoridades sanitarias de toda Europa para lograr acuerdos de acceso responsables y sostenibles para Lumasiran, que aborden la población diversa de pacientes afectados por hiperoxaluria primaria tipo 1, que va desde bebés hasta adultos, y nos adaptaremos al contexto local. Nuestro objetivo es garantizar que todos los pacientes que lo necesiten tengan acceso a Lumasiran mientras minimizamos la incertidumbre presupuestaria para los servicios de salud”.

La aprobación en la Unión Europea se basa en los resultados de eficacia y seguridad de los estudios ILLUMINATE-A e ILLUMINATE-B Fase 3 de Lumasiran. En ILLUMINATE-A, el 84 por ciento de los adultos y niños de seis años o más que fueron tratados con Lumasiran alcanzaron niveles normales o casi normales de oxalato urinario y más de la mitad de los pacientes (52 por ciento) alcanzaron la normalización, en comparación con el cero por ciento en el grupo placebo. Los hallazgos del estudio ILLUMINATE-A se   presentaron en junio de 2020 en el Congreso Internacional virtual de la Asociación Renal Europea-Asociación Europea de Diálisis y Trasplantes (ERA-EDTA). En el estudio ILLUMINATE-B Fase 3, los resultados de eficacia y el perfil de seguridad de Lumasiran en bebés y niños menores de seis años fueron similares a los observados en ILLUMINATE-A. Los resultados del estudio pediátrico ILLUMINATE-B se    presentaron el 22 de octubre en el Congreso Anual virtual de la Sociedad Americana de Nefrología (ASN).

Lumasiran recibió la designación de Medicamentos Prioritarios (PRIME) de la EMA, así como la Designación de medicamento huérfano en la Unión Europea. Lumasiran también recibió una Evaluación Acelerada de la EMA, que se otorga a los medicamentos que se consideran de mayor interés para la salud pública e innovación terapéutica y está diseñada para ofrecer los nuevos tratamientos a los pacientes más rápidamente.

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