La investigación, que ha sido dirigida por un equipo del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center, en Estados Unidos, ha determinado en un primer estudio que la administración más apropiada era mediante dos dosis diarias, y el equipo de investigación inició un estudio multicéntrico en fase II para conocer la tasa de respuesta al tratamiento, para el que reclutaron a un total de 55 pacientes sin tener en cuenta si había o no mutación BRAF.
No obstante, fue en los pacientes que presentaban esta mutación donde encontraron mejores respuestas, con diez remisiones parciales y una completa, y reducciones del tumor en todos los órganos donde había hecho metástasis, como el hígado, el intestino o los huesos. Además, la duración de la respuesta varió entre los 3,3 y los 19 meses. En un segundo grupo de 32 pacientes, todos ellos con la mutación, los resultados fueron más rotundos con 24 remisiones parciales y 2 completas. De hecho, 16 de estos pacientes siguen en el estudio y la mediana de supervivencia libre de progresión es de al menos 7 meses. Además, los efectos secundarios fueron relativamente menores e incluyeron erupción cutánea, náuseas, fotosensibilidad, fatiga, y carcinomas de células escamosas, que "se quitan fácilmente y en ningún caso obligan a los pacientes a abandonar el tratamiento". FV
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