Se publica el segundo número de la revista NewsRARE, alineado con el principal objetivo de este proyecto, que pretende ofrecer información rigurosa y actualizada, sobre temas de alto interés para el conjunto de agentes involucrados en el manejo de las enfermedades raras. Gracias al apoyo de Chiesi, Alexion y Actelion, la coordinación y desarrollo del Instituto Max Weber y la labor editorial compartida entre el Dr. Álvaro Hidalgo y el Dr. José Luis Poveda, ha sido posible desarrollar este segundo número de la revista, que cuenta con la colaboración de profesionales de reconocido prestigio en el sector sanitario.
Los contenidos de este segundo número se desarrollan sobre dos pilares fundamentales. Por un lado, se analiza el tema de los registros de pacientes, como instrumentos clave en la investigación clínica en enfermedades raras (EE.RR), y por el otro se aborda la evidencia clínica, la autorización comercial y los registros de seguimiento como herramienta de gestión post-autorización para medicamentos huérfanos.
El Dr. Óscar Zurriaga, Ex Director Gral. de Investigación, Innovación, Tecnología y Calidad de la Consellería de Sanidad Universal y Salud Pública de la Generalitat Valenciana, actualmente Jefe del Servicio de Estudios Epidemiológicos y Estadísticas Sanitarias de la DG de Salud Pública, destaca en su editorial la necesidad urgente de crear y mantener registros en este tipo de enfermedades: ‘Es el momento de los registros en enfermedades raras, pues éstos constituyen instrumentos clave para poder avanzar en la investigación clínica, en la mejora de la atención sanitaria, en la vigilancia y en la calidad de vida de los afectados‘.
Las entrevistas que recoge este segundo número reflejan los diferentes puntos de vista acerca de la creación, gestión, control y seguimiento de los registros de pacientes con EE.RR. y los elementos que los componen.
Así, la Dra. Paloma Casado, Subdirectora General de Calidad y Cohesión, Directora General de Salud pública, Calidad e innovación del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e igualdad, presenta los avances en materia legislativa y los pasos a seguir para alcanzar el objetivo del Registro Nacional de EE.RR.
El Dr. César Hernández Jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), explica la importancia que tienen los registros para el desarrollo de los IPTs, y el proceso de autorización comercial, en general.
La Dra. Esther Vicente, Técnico del Registro Poblacional de Enfermedades Raras de Navarra (RERNA), comparte las experiencias a nivel autonómico, y D. Jordi Cruz, Presidente de Mucopolisacaridosis (MPS) España y miembro de la Junta Directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), señala lo esperanzador que resulta para los pacientes poder contribuir en el desarrollo de EE.CC. y, por tanto, en la generación de evidencia clínica.
